11月4日，國家衛(wèi)健委發(fā)布公告決定對《藥品臨床綜合評價(jià)管理指南（試行）》實(shí)施為期一個(gè)月的公開征求意見，至2020年12月4日止。

為什么要開展藥品臨床綜合評價(jià)？

藥品臨床綜合評價(jià)以人民健康為中心，以藥品臨床價(jià)值為導(dǎo)向，利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)開展藥品實(shí)際應(yīng)用評價(jià)，組織對藥品供應(yīng)保障各環(huán)節(jié)的信息進(jìn)行綜合分析，探索建立并逐步完善基于政策協(xié)同、信息共享，滿足多主體參與、多維度分析需求的中國藥品臨床綜合評價(jià)機(jī)制，為國家藥物政策制訂與調(diào)整、保障臨床基本用藥供應(yīng)與規(guī)范使用提供循證證據(jù)和專業(yè)性衛(wèi)生技術(shù)評估支撐。

什么是真實(shí)世界數(shù)據(jù)？

藥品臨床綜合評價(jià)應(yīng)充分利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)。真實(shí)世界數(shù)據(jù)是來源于醫(yī)療機(jī)構(gòu)日常所產(chǎn)生的各種與患者健康狀況和（或）診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)。

當(dāng)前我國藥品臨床應(yīng)用相關(guān)的現(xiàn)有真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源主要包括但不僅限于：醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)HIS、EMR、患者病歷、個(gè)人健康檔案、費(fèi)用結(jié)算等衛(wèi)生信息系統(tǒng)數(shù)據(jù)；出生死亡及疾病登記系統(tǒng)數(shù)據(jù)；藥品不良反應(yīng)監(jiān)測數(shù)據(jù)；醫(yī)學(xué)研究隊(duì)列數(shù)據(jù)；社會(huì)藥品服務(wù)機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)，及患者自報(bào)或自評的健康相關(guān)數(shù)據(jù)。

真實(shí)世界數(shù)據(jù)的獲取，主要通過數(shù)據(jù)交換共享的方式實(shí)現(xiàn)。

使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)開展藥品臨床綜合評價(jià)前，應(yīng)對數(shù)據(jù)適用性進(jìn)行充分評估，圍繞真實(shí)世界證據(jù)可以回答的臨床與衛(wèi)生健康政策問題，進(jìn)行科學(xué)的研究設(shè)計(jì)和嚴(yán)謹(jǐn)?shù)慕M織實(shí)施，獲取相關(guān)、可靠、適宜的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，進(jìn)行恰當(dāng)、充分、準(zhǔn)確的分析后，可形成藥品臨床應(yīng)用安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性等相關(guān)證據(jù)。

應(yīng)圍繞基本用藥決策需求，結(jié)合臨床現(xiàn)實(shí)，規(guī)范、科學(xué)、合理地設(shè)計(jì)并實(shí)施臨床研究，推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)在臨床綜合評價(jià)中的使用并發(fā)揮其優(yōu)勢。

鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)等藥品臨床綜合評價(jià)主體建立相關(guān)審查監(jiān)督制度，對數(shù)據(jù)獲取、數(shù)據(jù)質(zhì)量、分析過程、結(jié)果闡釋等關(guān)鍵環(huán)節(jié)進(jìn)行質(zhì)控評估，強(qiáng)化科研倫理管理及患者隱私保護(hù)，盡量避免數(shù)據(jù)收集及分析偏倚，有效地支持藥品臨床應(yīng)用安全性、有 效性及經(jīng)濟(jì)性評價(jià)開展。

藥品臨床綜合評價(jià)評價(jià)什么？

藥品臨床綜合評價(jià)是評價(jià)主體應(yīng)用多種評價(jià)方法和工具開展的多維度、多層次證據(jù)的綜合評判。評價(jià)主要聚焦藥品臨床使用實(shí)踐中的重大技術(shù)問題和政策問題，圍繞技術(shù)評價(jià)與政策評價(jià)兩條主線，從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6個(gè)維度開展科學(xué)規(guī)范的定性定量相結(jié)合的數(shù)據(jù)整合分析與綜合研判，提出國家、區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)等疾病防治基本用藥供應(yīng)與使用的政策建議。評價(jià)主體的主要工作內(nèi)容包括：開展相關(guān)藥品臨床使用證據(jù)、藥物政策信息收集和綜合分析，組織實(shí)施技術(shù)評價(jià)、藥物政策評估和撰寫評價(jià)報(bào)告等。

安全性評價(jià)報(bào)告藥品上市前后藥品安全性信息綜合評價(jià)結(jié)果。納入評價(jià)信息包括：1.上市前藥品安全性（藥品說明書內(nèi)容）及相對安全性（與同類產(chǎn)品比較）信息；2.上市后藥品安全性（不良事件及不良反應(yīng)）及相對安全性（與同類產(chǎn)品比較）信息；3. 藥品質(zhì)量、藥品療效穩(wěn)定性。

有效性評價(jià)通過定量分析，對擬評價(jià)藥品及參比藥品的臨床效果進(jìn)行大人群測量，判斷是否獲得重要的健康收益。核心指標(biāo)主要包括：生存率、控制率、疾病進(jìn)展，以及用于計(jì)算質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）的生活質(zhì)量指標(biāo)，還可使用疾病別效果指標(biāo)或結(jié)合實(shí)際臨床藥品應(yīng)用的數(shù)據(jù)（真實(shí)世界數(shù)據(jù)）定義其他可測量的效果指標(biāo)。開展臨床效果分析的數(shù)據(jù)應(yīng)來源于所有當(dāng)前可獲得的質(zhì)量最佳的相關(guān)研究證據(jù)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)，必要時(shí)應(yīng)分析亞組患者效果數(shù)據(jù)，同時(shí)重視參比藥品的選擇及效果比較分析。綜合利用現(xiàn)有國家大型數(shù)據(jù)庫等真實(shí)世界數(shù)據(jù)資源，規(guī)范開展基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的分析測量，利用規(guī)范嚴(yán)謹(jǐn)?shù)姆椒?，在可接受的不確定性范圍內(nèi)實(shí)現(xiàn)臨床實(shí)際用藥效果的測量及判斷。

經(jīng)濟(jì)性評價(jià)綜合運(yùn)用流行病與衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)學(xué)、決策學(xué)、經(jīng)濟(jì)學(xué)等多學(xué)科理論及方法，分析測算藥品的成本、效果、效用和效益等。同時(shí)，強(qiáng)化增量分析及不確定性分析，必要時(shí)進(jìn)行衛(wèi)生相關(guān)預(yù)算影響分析，全面判斷藥品臨床應(yīng)用的經(jīng)濟(jì)影響及價(jià)值。根據(jù)藥品決策的具體需求，可選擇開展成本-效果分析（CEA）、成本- 效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）、最小成本分析（CMA）等，在條件允許的情況下優(yōu)先推薦開展成本-效用分析。充分利用基于二手證據(jù)的系統(tǒng)評價(jià)結(jié)果構(gòu)建分析模型、選擇適宜的參數(shù)，必要時(shí)可開展原始研究支持經(jīng)濟(jì)性評價(jià)開展。

創(chuàng)新性評價(jià)通過分析判斷藥品與參比藥品滿足臨床需求程度、鼓勵(lì)國產(chǎn)原研創(chuàng)新等情況，進(jìn)行藥品的創(chuàng)新性評價(jià)。開展創(chuàng)新性評價(jià)，應(yīng)突出填補(bǔ)臨床治療空白，解決臨床未滿足的需求，滿足患者急需診療需求和推動(dòng)國內(nèi)自主研發(fā)等創(chuàng)新價(jià)值判斷。

適宜性評價(jià)適宜性評價(jià)重點(diǎn)包括藥品技術(shù)特點(diǎn)適宜性和藥品使用適宜性。藥品技術(shù)特點(diǎn)適宜性可從藥品標(biāo)簽標(biāo)注、藥品說明書、儲(chǔ)存條件等方面進(jìn)行評價(jià)；藥品使用適宜性主要包括患者服藥時(shí)間間隔是否恰當(dāng)，用藥療程長短是否符合患者、疾病和藥品藥理特點(diǎn)，臨床使用是否符合用藥指南規(guī)范等。同時(shí)從分級診療 等衛(wèi)生健康服務(wù)體系的視角研判上下級醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品銜接和患者福利及社會(huì)價(jià)值的影響。

可及性評價(jià)參考WHO/HAI 藥物可及性標(biāo)準(zhǔn)化方法，主要涉及藥品價(jià)格水平、可獲得性和可負(fù)擔(dān)性三個(gè)方面。藥品價(jià)格水平可由國內(nèi)藥品采購價(jià)格與最近一年國際同類型藥品價(jià)格比較獲得，必要時(shí)應(yīng)了解醫(yī)保報(bào)銷情況以判斷患者實(shí)際支付水平?？色@得性可由醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品配備使用情況或有無短缺情況等反映?？韶?fù)擔(dān)性可由人均年用藥治療費(fèi)用占城鄉(xiāng)居民家庭年可支配收入比重 （%）體現(xiàn)。根據(jù)評價(jià)需要可從不同渠道獲得相關(guān)支持信息，如藥品生產(chǎn)、供應(yīng)相關(guān)信息，醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品使用數(shù)據(jù)，居民和患者代表意見等。

由誰實(shí)施藥品臨床綜合評價(jià)？

充分發(fā)揮各級各類醫(yī)療衛(wèi)生技術(shù)機(jī)構(gòu)、科研院所和行業(yè)協(xié)會(huì)等專業(yè)優(yōu)勢，研制評估技術(shù)規(guī)范，加強(qiáng)業(yè)務(wù)培訓(xùn)，探索建立跨省份、多中心真實(shí)世界數(shù)據(jù)規(guī)范采集和平行技術(shù)評估機(jī)制。評價(jià)主題主要包括國家重大疾病防治基本用藥、區(qū)域 重要疾病防治基本用藥和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)用藥等，兼顧特殊用藥等其他主題。

國家重大疾病防治基本用藥主題由藥具中心聯(lián)合評估中心進(jìn)行遴選，區(qū)域重要疾病防治基本用藥主題由省級衛(wèi)生健康部門進(jìn)行遴選。

鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)自主或牽頭搭建工作團(tuán)隊(duì)，建立技術(shù)咨詢和專題培訓(xùn)制度，組織開展藥品臨床綜合評價(jià)工作。

牽頭單位依托評價(jià)協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，結(jié)合基礎(chǔ)積累和技術(shù)特長，匯總疾病負(fù)擔(dān)、基本用藥需求、藥品費(fèi)用、分級診療服務(wù)體系影響等綜合信息，并與國家、區(qū)域主題相銜接，確定主要選題及其相應(yīng)參比對象，經(jīng)參與醫(yī)療機(jī)構(gòu)同意后按程序啟動(dòng)評價(jià)主題立項(xiàng)及評價(jià)工作。

藥品臨床綜合評價(jià)的流程是什么？

藥品臨床綜合評價(jià)的完整流程包括主題遴選、評價(jià)實(shí)施和結(jié)果應(yīng)用轉(zhuǎn)化三個(gè)基本環(huán)節(jié)，評價(jià)實(shí)施包括項(xiàng)目委托、質(zhì)量控制、結(jié)果遞交及驗(yàn)收。

評價(jià)有什么用？

區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品臨床綜合評價(jià)結(jié)果主要用于：

1.醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品采購與供應(yīng)保障等；

2.推動(dòng)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)用藥目錄遴選和上下級醫(yī)療機(jī)構(gòu)用藥目錄銜接，提高藥學(xué)服務(wù)和安全合理用藥水平；

3.控制不合理藥品費(fèi)用支出，提升衛(wèi)生健康資源配置效率，優(yōu)化藥品使用結(jié)構(gòu)。

第三方評價(jià)機(jī)構(gòu)藥品臨床綜合評價(jià)結(jié)果可用于：

1.豐富行業(yè)藥品臨床綜合評價(jià)的實(shí)踐，擴(kuò)大文獻(xiàn)證據(jù)儲(chǔ)備；

2.推動(dòng)科研領(lǐng)域?qū)τ谒幤放R床綜合評價(jià)理論及方法的深入探索。